CISTEM

Muchas enfermedades raras causan problemas de salud crónicos o incluso ponen en peligro la vida. El impacto en la calidad de vida de los pacientes afectados, de los cuales muchos son niños, es significativo. Hasta la fecha, un número limitado pero creciente de los llamados medicamentos huérfanos (medicamentos para enfermedades raras) están llegando a los pacientes. Sin embargo, la mayoría de las enfermedades raras aún no tienen ningún tratamiento efectivo. El desarrollo de nuevos sistemas humanos para el descubrimiento de fármacos, por lo tanto, representa una importante prioridad de salud pública.

"Organs-on-a-chip" basado en tecnología microfluídica representa una poderosa herramienta para investigar mecanismos de enfermedades raras y probar nuevos medicamentos y tratamientos debido a su capacidad para imitar la arquitectura de microambiente a medida inspirada en funciones a nivel de órganos in vivo. Sin embargo, debido a la variabilidad en los mecanismos de enfermedades raras de un paciente a otro, la tecnología "Organs-on-a-chip" necesita ser más precisa y transmitir hacia la medicina personalizada.

Las células madre pluripotentes inducidas por el ser humano (iPSC) tienen un gran potencial en la ingeniería de "Organs-on-a-chip", ya que se derivan de manera compatible con el paciente, lo que las convierte en una excelente fuente para construir modelos humanos para la detección personalizada de fármacos, así como para comprender los fundamentos de enfermedades específicos del paciente.

Para proporcionar una plataforma miniaturizada novedosa para la investigación de enfermedades raras capaces de abordar los problemas candentes de la medicina de precisión en la actualidad, CISTEM reunirá y sinérgicamente varias direcciones de investigación muy prometedoras que con demasiada frecuencia se investigan por separado a nivel académico pero también a nivel industrial. Basado en 4 paquetes de trabajo, el proyecto CISTEM RISE se implementará mediante la explotación de la experiencia complementaria de sus socios y la creación de sinergias entre ellos a través de las comisiones de personal específicas.